Nuove scoperte grazie alla sperimentazione animale (14-19 giugno 2014)
La suramina, farmaco sviluppato circa un secolo fa per curare la famigerata malattia del sonno – la tripanosomiasi africana – , è riuscita a far sparire i sintomi di autismo in topi adulti affetti da un modello sperimentale di questa malattia. Questo farmaco, infatti, blocca alcuni recettori presenti nel sistema nervoso centrale che, se eccessivamente stimolati, possono portare a molte delle disfunzioni presenti nell’autismo relative, ad esempio, all’embriogenesi del cervello o alla coordinazione motoria. Questo modello sperimentale di autismo mostra un buon numero di sintomi simili a quelli della controparte umana, fra cui un calo del comportamento
sociale e l’assenza di interesse per i cambiamenti. Dopo un trattamento con suramina su topi di 6 settimane, tali sintomi risultavano scomparsi, insieme a un buon numero di effetti del metabolismo alterato.
Una forma di leucemia comune nell’infanzia può essere curata, nei topi, tramite riattivazione di un gene oncosoppressore che nei bambini affetti da tale malattia è spesso deleto o solo parzialmente espresso. Dopo che questo gene, Pax5, è deleto, il topo sviluppa una forma comune di leucemia, ma, riattivandone l’espressione, le cellule tumorali ritornano fenotipicamente normali. Comunque, Pax5 è solo uno delle centinaia di geni oncosoppressori e i ricercatori hanno sottolineato che sarà molto arduo “accendere e spegnere” tali geni negli esseri umani tramite interventi farmacologici.
Un autoanticorpo che impedisce indirettamente al sistema immunitario di attaccare le cellule beta pancreatiche ha mostrato un certo successo nel prevenire il diabete di tipo 1 (o IDDM), nel topo. Questo intervento, affinché abbia possibilità di successo, deve essere affrontato a uno stadio molto precoce della malattia ma questa condizione può essere difficile da incontrare al di fuori del contesto del laboratorio. L’autoanticorpo si lega, stimolandola, a una molecola nota come TLR4, che a sua volta inibisce i linfociti T dall’aggredire le beta-cellule. È questo un approccio differente da molti simili usati in precedenza, in cui i linfociti T erano considerati bersaglio diretto.
Alcuni ricercatori, utilizzando un modello murino di malattia con la stessa mutazione genetica che si riscontra nella sindrome di Rett, hanno scoperto che vi erano disturbi relativi alla sintesi di dopamina. Ciò è abbastanza simile alla malattia di Parkinson, in cui si registra un’analoga deplezione di dopamina. I topi sono stati trattati con L-Dopa e un inibitore della Dopa- decarbossilasi (terapia studiata per il trattamento del Parkinson), che operano sinergicamente per aumentare la concentrazione di dopamina nel mesencefalo. Tale terapia ha contribuito a ridurre i sintomi della sindrome di Rett, fra i quali il tremore e la dispnea.
Un vaccino contro l’aterosclerosi si è dimostrato efficace. I topi sottoposti a vaccinazione mostravano il 40% in meno di placche aterosclerotiche rispetto al gruppo di controllo. Tale vaccino agisce rieducando il sistema immunitario a tollerare determinati antigeni, cosa che a sua volta riduce il processo infiammatorio che avviene nelle arterie in corso di aterosclerosi. I ricercatori auspicano che questo vaccino possa essere sottoposto a studi clinici nel giro di non più di tre anni.
Un’epidemia di diarrea porcina è scoppiata lo scorso anno negli Stati Uniti, causando la morte di circa 8 milioni di maiali, con la conseguente riduzione del numero totale di capi allevati del 10% e l’aumento del prezzo della carne suina. Un vaccino per i maiali è stato appena autorizzato sub judice e sarà disponibile per un uso più diffuso.
