Il “Metodo Vannoni” e le staminali mesenchimali: cosa dice il metodo scientifico?
Quando le decisioni che dovrebbero essere prese da scienziati e ricercatori vengono invece prese da persone non competenti (anche se in buona fede ed animate da ottime intenzioni), i risultati ottenuti sono inesistenti e i rischi od i problemi sono molti di più.
Il problema viene messo in luce da questo articolo, che riporta la risposta data da alcuni dei più stimati esperti italiani alla questione relativa alle cure compassionevoli con cellule staminali mesenchimali.
Il “metodo Vannoni” (che, per inciso, è laureato in lettere) non è stato praticamente testato. L’unico report esistente in letteratura è un piccolo trial (eseguito in seguito ad un’ordinanza del tribunale di somministrazione di cure compassionevoli). Nello studio sono stati seguiti (per un periodo massimo di sei mesi) cinque bambini con SMA (atrofia muscolare spinale) severa di tipo I, trattati con infusioni intratecali di cellule staminali mesenchimali.
I risultati sono stati pubblicati lo scorso novembre sulla rivista Neuromuscolar Disorders:
Neuromuscul Disord. 2012 Nov;22(11):1032-4.
Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy (SMA1).
Carrozzi M, Amaddeo A, Biondi A, Zanus C, Monti F, Ventura A.
e sono decisamente desolanti: dei 5 bambini trattati (4 femmine ed 1 maschio, età compresa tra i 3 ed i 20 mesi), uno è deceduto a 18 mesi (1 mese dopo la seconda iniezione), un’altro è deceduto a 18 mesi (la famiglia aveva chiesto di interrompere il trattamento dopo la quinta iniezione), e in nessuno dei 5 casi si sono osservati segni clinici di miglioramento.
In tutti e tre i casi che hanno completato i sei mesi di trattamento previsto si è reso necessario ricorrere ad un supporto respiratorio e nutritivo, a causa del progressivo declino della funzionalità motoria. Nessuna variazione riproducibile è stata osservata a livello della composizione proteica del liquido cerebrospinale, né prima, né durante né dopo la terapia.
Dato che non è stata osservata nessuna variazione nella storia clinica dei pazienti rispetto al normale decorso clinico della malattia, il trial è stato sospeso dopo 6 mesi.
Il lavoro conclude osservando che:
“Our results support the need for strong experimental data in disease specific animal models to strengthen the rationale of a study in a specific disorder and anticipate clinical application of therapeutic approaches.”
L’assenza di studi preclinici su modello animale ha esposto infatti i pazienti al rischio di gravi effetti collaterali:
“Our findings highlight the risk that the combination of newspaper ‘hype’ and parental ‘hope’, with the support of courts that are sympathetic to families with children with severe disorders, may produce shortcuts in the design of clinical studies that would need more rigorous preclinical information and more accurate safety and efficacy measures and may actually put patients at risk of potential side effects of therapy.”
A questo report sono seguiti ulteriori commenti:
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- Neuromuscul Disord. 2012 Dec;22(12):1105.
- Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy.
- Mercuri E, Bertini E.
- Neuromuscul Disord. 2012 Dec;22(12):1105-6.
- Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy (SMA1).
- Finkel
- RS.Neuromuscul Disord. 2012 Dec;22(12):1106-7
- Stem cells in severe infantile spinal muscular atrophy (SMA1).
- Cohn RD
- Neuromuscul Disord. 2012 Dec;22(12):1105.
Tutti evidenziano l’importanza di seguire correttamente i protocolli di studio come misura fondamentale per prevenire potenziali problemi.
Come ha fatto notare Finkel (neurologo del Nemours Children’s Hospital):
“I agree with the authors’ conclusions about the need for more rigorous preclinical and early phase human studies before embarking on an intervention study.”
Questo ad ulteriore conferma di come argomenti a contenuto altamente specialistico come questo non possano essere adeguatamente compresi e valutati da persone non del settore, comprendendo in questa definizione anche la categoria dei giornalisti o dei magistrati.
[Dario]
